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I farmaci orfani nel mondo.La disponibilità dei farmaci orfani nel mondo è regolata da diverse Agenzie; in Italia i Farmaci Orfani vengono ammessi a regime di rimborsabilità dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA); sul sito dell’Agenzia Europea di Valutazione dei Medicinali (EMEA) sono disponibili le schede che riassumono le caratteristiche dei farmaci orfani. Le informazioni fornite dalle schede vertono su: produttore del principio attivo biologico, titolare dell’autorizzazione alla produzione, responsabile del rilascio dei lotti, condizioni dell’autorizzazione all’immissione in commercio, obblighi specifici per il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio, il dosaggio, la forma farmaceutica, la via di somministrazione, ecc. Presso l’EMEA è operativo il Comitato per la Designazione dei Prodotti Medicinali Orfani (COMP). Anche negli Stati Uniti, all’interno della Food and Drug Administration (FDA) è stato creato un apposito ufficio: (Office of Orphan Products Developement OOPD). Il Registro Nazionale Farmaci Orfani contiene dati sulla diagnosi e sul follow up dei pazienti trattati con i farmaci orfani autorizzati a livello centralizzato dall’EMEA e rimborsati dal Sistema Sanitario Nazionale (SSN); istituito presso l’Istituto Superiore di Sanità, predispone le schede di rilevazione per ogni patologia rara e relativi farmaci, raccoglie, verifica e analizza i dati inviati dai Centri regionali autorizzati all’erogazione dei farmaci. Il registro si prefigge quindi di avere una copertura su tutto il territorio nazionale e di poter quindi riferirsi a tutti Centri abilitati all’erogazione e alla prescrizione dei farmaci orfani, presenti i in Italia. In tutte le fasi della raccolta, elaborazione e archiviazione dei dati sarà garantita la tutela della riservatezza dei dati personali secondo la normativa vigente (DLgs 196/2003).

Normativa Europea:

– Regolamento (CE) N.141/2000 del Parlamento Europeo e del Consiglio d’Europa del 16 Dicembre 1999 concernente i medicinali orfani.

– Regolamento (CE) N.847/2000 della Commissione del 27 Aprile 2000, che stabilisce le disposizioni di applicazione dei criteri previsti per l’assegnazione della qualifica di Medicinale Orfano nonchè la definizione dei concetti di Medicinale “Simile” e “Clinicamente Superiore”. (versione in italiano e in inglese)

Documenti relativi:

– Circolare concernente la legge n. 648/96 (G.U. 297 del 20-12-1999)

– Legge n. 178/91 “Recepimento delle direttive della Comunità economica europea in materia di specialità medicinali”.

– Decreto Legislativo n. 44/97 “Attuazione della direttiva 93/39/CEE, che modifica le direttive 65/65/CEE, 75/318/CEE e 75/319/CEE relative ai medicinali.”